EXPERT INVITÉ. Pendant plusieurs années, la biotech a été l’un des grands angles morts des marchés actions. Les taux élevés ont pénalisé les sociétés qui investissent longtemps avant de générer des revenus, les échecs cliniques ont rappelé la brutalité du secteur et l’incertitude politique américaine a entretenu une forte décote.

Pourtant, plusieurs éléments commencent à changer simultanément: la FDA accélère et modernise le développement clinique, les grands laboratoires recommencent à regarder leurs besoins de croissance au-delà de 2030, et l’intelligence artificielle commence à produire des applications concrètes dans la découverte de médicaments. Le secteur ne devient pas soudainement sans risque, mais il peut retrouver ce qui lui manquait depuis longtemps : de la visibilité, du financement et des acquéreurs. Synthèse et analyse.

La FDA vient de lancer l’Expedited Investigational New Drug Pilot Program, un programme pilote destiné à accélérer le passage des médicaments expérimentaux vers les premiers essais chez l’humain. Les sponsors ont jusqu’au 30 octobre 2026 pour demander à y participer.

Le principe est simple, mais important : les entreprises pourront travailler avec des institutions de recherche qualifiées et soumettre progressivement les différentes composantes de leur dossier d’essai clinique, au lieu d’attendre que l’ensemble soit finalisé.

L’examen réglementaire, la validation éthique et l’ouverture des centres d’essais pourront ainsi, dans certains cas, avancer plus parallèlement.

La FDA a également clarifié les exigences de fabrication et de contrôle pour les essais de phase 1. L’agence estime que certaines entreprises produisaient auparavant davantage de données que nécessaire à ce stade, ce qui retardait inutilement l’entrée en clinique.

Selon elle, cette clarification peut permettre de gagner entre six et douze mois dans le développement de certains programmes.

Le changement ne concerne pas seulement le début du parcours. Pour les études tardives, la FDA reconnaît plus clairement qu’un seul essai pivot rigoureux, complété par des éléments confirmatoires solides, peut dans certaines circonstances suffire à démontrer l’efficacité d’un traitement.

Elle élargit aussi le cadre des basket trials, des études qui testent une même molécule dans plusieurs maladies ou sous-types de maladie, ainsi que des protocoles capables d’évaluer plusieurs traitements dans une infrastructure commune.

Vous le savez certainement, mais je suis obligé de revenir sur la définition de la biotech. Elle regroupe les entreprises qui utilisent la biologie, la génétique et les technologies médicales pour découvrir, développer ou produire de nouveaux traitements.

Elles cherchent par exemple à soigner un cancer avec une molécule plus ciblée, à corriger une anomalie génétique, à utiliser le système immunitaire contre une maladie ou à traiter une pathologie rare pour laquelle il n’existe encore aucune solution satisfaisante.

On peut les comparer à des laboratoires de recherche devenus entreprises. Contrairement aux grands groupes pharmaceutiques, qui vendent déjà de nombreux médicaments et disposent de revenus récurrents, une biotech peut passer plusieurs années (parfois plus d’une décennie) à développer un seul traitement.

Sa valeur dépend donc souvent moins de ses ventes actuelles que........

© Les Affaires