Estamos ante un hito histórico: el primer medicamento de terapia génica completamente diseñado a partir de investigación pública española y con aprobación acelerada de la Administración de Alimentos y Medicamentos estadounidense (FDA).

LLamado marnetegragene autotemcel, KRESLADI, por su nombre comercial, está indicado para tratar la deficiencia grave de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I), una enfermedad rara que afecta desde el nacimiento a niños y niñas con un sistema inmunitario incapaz de responder adecuadamente frente a las infecciones. Rocket Pharmaceuticals asumió el desarrollo de la terapia, la fabricación, el desarrollo clínico, el área regulatoria y la comercialización.

A día de hoy, y tras una única aplicación, nueve niños participantes del primer ensayo clínico con KRESLADI han superado la enfermedad.

Para las familias, el tratamiento ha supuesto un cambio radical en sus vidas, que antes giraban en torno a la dolencia, las visitas al médico y el miedo constante a las infecciones, preparándose para lo peor. Ahora, sus hijos van a la escuela, practican deporte, pueden hacer cosas tan sencillas como llevar pendientes y, simplemente, disfrutan de ser niños.

Niños que no pueden combatir infecciones

LAD-I es una inmunodeficiencia primaria. Impide que los glóbulos blancos salgan de la sangre y migren a los tejidos para combatir infecciones. Al no luchar contra ellas, se agravan hasta el punto de poder ocasionar la muerte de los niños. Aproximadamente afecta a una de cada millón de personas, con unos 300 a 350 casos a nivel mundial. La mayor incidencia se registra en países como India, Irán, Estados Unidos y Reino Unido, y en las formas graves, la mayoría de los pacientes fallece antes de los 2 años por infecciones si no reciben un trasplante de médula ósea.

Nada más nacer, los bebés afectados se enfrentan a posibles infecciones en el cordón umbilical (onfalitis), que en los casos más severos puede llegar a resultar letales. Superados los primeros meses de vida, sufren numerosos tipos de infecciones severas en la boca (periodontales), en los oídos (otitis), infecciones del tracto respiratorio (neumonías) o infecciones y úlceras de la piel y en las mucosas. No pueden llevar una........

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