Kan-beyin bariyerini aşmak ve hedef dışı etkilerden kaçınmak, beyin hastalıklarını hedeflemek üzere tasarlanan gen tedavileri için iki önemli zorluktur. Şimdi, özel olarak tasarlanmış adeno-ilişkili virüsleri (AAV’ler) beynin sıvı taşıma yollarından yararlanan bir iletim stratejisiyle birleştiren bir gen tedavisi iletim platformu geliştiren araştırmacılar; yaklaşımlarının her iki sorunu da çözdüğünü ve multipl skleroz, Huntington hastalığı ve nadir görülen pediatrik beyaz madde bozuklukları gibi nörolojik rahatsızlıklar için yeni tedavilerin önünü açabileceğini öne sürüyorlar.

Araştırmanın ayrıntıları Nature Biotechnology dergisinde ‘Efficient targeting of human glial progenitor cells in vivo with engineered AAV vectors and glymphatic delivery’ (Tasarlanmış AAV vektörleri ve glimfatik iletim yoluyla in vivo ortamda insan glial öncül hücrelerinin etkin bir şekilde hedeflenmesi) başlığıyla yayımlandı. Araştırma, Rochester Üniversitesi Tıp Merkezi ve Kopenhag Üniversitesi bilim insanları tarafından yürütüldü.

GLİAL İŞLEV BOZUKLUĞU

Platform, terapötik genleri beynin geneline yaygın bir şekilde iletebilse de öncelikli olarak insan glial hücrelerini hedef alıyor. Çalışmanın baş yazarı ve Rochester Üniversitesi Translasyonel Nörotıp Merkezi eş direktörü olan Dr. Steve Goldman, kariyerini glial hücreleri incelemeye ve bunların hastalık seyri ile iyileşme süreçlerindeki rollerini aydınlatmaya adamıştır. Goldman’ın laboratuvarı daha önce insan glial öncül hücre modelleri geliştirmiş ve glial işlev bozukluğu ile nörolojik hastalıklar arasındaki bağlantıyı araştırmıştır. Örneğin laboratuvar, Huntington hastalığında sağlıklı insan glial öncül hücrelerinin, beyindeki hastalıklı hücrelere üstünlük sağlayarak........

© Aydınlık