Gen terapisi, Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisinde umut vaat etse de viral vektörlerin sınırlamaları klinik ilerlemeyi zorlaştırmıştır. Yapılan yeni bir çalışmada bir tedavi platformu, DMD’nin fare modelinde iskelet kaslarını hedefleyen tam uzunlukta DMD mRNA’sını sistemik olarak ileterek, distrofin üretimini başarıyla geri kazandırdı ve kas gücünü, dayanıklılığını ve fonksiyonunu in vivo olarak önemli ölçüde iyileştirdi.

Bu yaklaşım, allojenik olarak tasarlanmış hedefleyici hücre dışı veziküller (DMD t-EV’ler) kullanıyor; bu veziküller, yan etkilerin azalması ve tüm DMD geninin aktarılabilmesi gibi mevcut viral tabanlı gen terapilerine göre belirgin avantajlar sunuyor. Araştırmacılar, kan dolaşımına enjekte edildikten sonra doğrudan iskelet kaslarını hedefleyen özel etiketlerle EV’leri tasarladılar. Çalışmada ayrıca, DMD t-EV’lerin insan dışı primatlarda güvenliği ve biyouyumluluğu gösterildi.

YENİ mRNA DAĞITIM PLATFORMU

UT MD Anderson Nöroşirürji Bölümü araştırmacoısı Dr. Betty Kim, “Yeni platformlarının, mevcut virüs tabanlı gen terapilerinin sınırlamalarının üstesinden gelerek, tam uzunlukta mRNA’nın iletilmesine, distrofinin vahşi tipinin geri kazanılmasına ve kas fonksiyonunun önemli ölçüde iyileştirilmesine olanak tanıdığını” belirtti. Ayrıca Dr. Kim “Bu sonuçlardan son derece cesaret aldıklarına; bu sonuçların yeni nesil bir tedavi stratejisi olarak mRNA yüklü EV’ler için bir yol haritası sunduğuna” dikkat çekti.

Çalışma ‘Duchenne kas distrofisi için tam........

© Aydınlık