Kontrollü ilaç çalışmasına, tıp araştırmaları alanında, geçen yüzyılın en önemli buluşu diyenler dahi olmuştur. Diyelim yeni geliştirilmiş bir ilacın bir hastalığa iyi gelebileceğine dair bir dizi gözlem vardır. Gözlemlerin gerçeği nasıl ve ne derecede yansıttığının en kesin yolu ise kontrollü bir ilaç çalışması yapmaktır. 

Bu amaçla, çalışmanın sonunda kural olarak yapılacak istatistik irdelemenin de sağlıklı olmasını gözeterek, yine diyelim 200 dolayında B hastalığı olan ve böyle bir çalışmaya gönüllü olarak katılacak denek bulunur. Gönüllülere önce katılacakları çalışmanın ana amacı, sınanacak ilacın olası yan etkileri ve çok özetle böyle katılmanın çeşitli külfetleri anlatılır. Gönüllüler çalışma boyunca, ya kendilerine iyi geleceği tasarlanan A ilacını ya da görünüşü ona tıpatıp benzeyen etkisiz bir madde (örneğin şeker), diğer bir deyişle plasebo veya aynı hastalığa iyi gelip halen piyasada bulunan bir ilacı alacaklar ve belirli aralıklarla sürede hastalıklarının gidişi izlenecektir. Söz konusu 200 hasta arasında kimin yeni ilacı kimin de plasebo veya eski ilacı alacağı kura ile belirlenecek ve çalışma süresince ne hastalar ne de çalışmayı yapan hekimler söz konusu kura sonucunu bilmeyeceklerdir. 

Çalışma süresince, sıklıkla 3-12 ay, hastalar belirli aralıklarla ve titizlikle izlenirler. Vurguladığım gibi yine çalışma süresince gerek hastalardan gerekse de onları izleyen doktorlardan gizli tutulmuş hangi hastanın ne aldığı açıklanır ve yeni ilacın eski ilaç veya plaseboya bir üstünlüğü olup olmadığı yine titiz bir istatistik irdeleme sonucu ortaya çıkar.  Bu irdelemede kıyaslamalar, doğal olarak, sınanan yeni ilacın gerek iyileştirici etkileri gerekse de zararlı yan etkileri açısından yapılır. 

Herhangi yeni bir ilacın piyasaya çıkmasının hemen şaşmaz önkoşulu aynı ilaçla yapılmış, böyle bilimsel değeri yüksek, kontrollü veya tam deyişiyle, çift-kör randomize kontrollü ilaç çalışmalarıdır.  Günümüzde gerek ABD’de FDA gerekse de AB’de EMA yeni ilaçlara öncelikle böyle çalışmalar bazında ruhsat verirler. 

Söz konusu çalışmalarda ön planda sınanan yeni ilacın iyileştirici etkisidir. Kuşkusuz çalışma boyunca ortaya çıkabilecek ilaca bağlı yan, olumsuz etkiler de dikkatle izlenir ve ilacın ruhsatlandırmasında doğal olarak göz önüne alınır. Öte yandan yeni bir ilacın olası yan etkilerinin irdelenmesi önce hayvan deneyleriyle, daha sonra da az sayıda sağlıklı ve/veya hasta........

© 12punto